2023年12月13日，新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄發(fā)布，勃林格殷格翰旗下罕見皮膚病創(chuàng)新靶向生物制劑圣利卓®（通用名：佩索利單抗注射液）正式列入其中，用于治療成人泛發(fā)性膿皰型銀屑病（Generalized Pustular Psoriasis，GPP）發(fā)作。
圣利卓®（佩索利單抗注射液）是一種靶向作用于IL-36受體的人源化單克隆抗體。2021年10月25日，勃林格殷格翰正式向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心遞交圣利卓®的上市申請(qǐng)，用于治療泛發(fā)性膿皰型銀屑病的發(fā)作。2022年12月，該藥物在中國(guó)獲批上市，可以快速、有效、持久地清除GPP發(fā)作出現(xiàn)的膿皰和皮損，填補(bǔ)了該疾病領(lǐng)域的重大臨床空白。
圣利卓®的獲批是基于其全球關(guān)鍵性EffisayilTM 1 II期臨床研究。該研究是全球首項(xiàng)針對(duì)GPP發(fā)作患者進(jìn)行的國(guó)際多中心、雙盲、隨機(jī)對(duì)照研究，覆蓋了包括中國(guó)在內(nèi)的全球12個(gè)國(guó)家或地區(qū)。
研究表明：54.3%的患者經(jīng)圣利卓®治療1周便達(dá)到膿皰清除；42.9%的患者經(jīng)圣利卓®治療1周可達(dá)到皮膚癥狀清除或幾乎清除。
在安全性方面，圣利卓®的安全性數(shù)據(jù)也是可接受的，患者常見的不良事件包括發(fā)熱和輕度至中度感染。
據(jù)悉，勃林格殷格翰于2023年5月正式向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評(píng)中心(CDE)遞交圣利卓®新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)，用于預(yù)防GPP發(fā)作。基于關(guān)鍵性EffisayilTM 1 II期臨床試驗(yàn)優(yōu)越的研究結(jié)果和臨床價(jià)值，CDE授予了圣利卓®該新增適應(yīng)癥突破性療法認(rèn)定。2023年10月26日，2023年蓋倫獎(jiǎng)（PrixGalien USA）頒獎(jiǎng)儀式上，圣利卓®斬獲“最佳罕見病產(chǎn)品/孤兒藥”大獎(jiǎng)。
圣利卓®納入醫(yī)保目錄，將進(jìn)一步滿足中國(guó)罕見皮膚病患者的未盡需求，推動(dòng)GPP規(guī)范化診療的臨床實(shí)踐和普及，為患者帶來新希望。
知識(shí)拓展:
圣利卓®
圣利卓®（佩索利單抗注射液）是一款新型人源化選擇性IgG1單克隆抗體，可阻斷白介素-36受體 (IL-36R) 的激活。IL-36通路是免疫系統(tǒng)內(nèi)的一種信號(hào)通路，已被證明與GPP等多種自身炎癥性疾病的發(fā)病機(jī)制有關(guān)。
圣利卓®是首個(gè)專門靶向 IL-36 通路治療 GPP發(fā)作的在研療法，已在一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照II期臨床試驗(yàn)（即EffisayilTM 1研究）中獲得了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的結(jié)果。目前，圣利卓®還在被開發(fā)用于GPP維持期治療以及治療其他嗜中性粒細(xì)胞性皮膚病。
泛發(fā)性膿皰型銀屑?。℅PP）
GPP 是一種罕見的、異質(zhì)性的、可危及生命的嗜中性粒細(xì)胞性皮膚病，臨床上與斑塊狀銀屑病不同。GPP 是由中性粒細(xì)胞（一種白細(xì)胞）在皮膚中積聚引起的，會(huì)在全身廣泛爆發(fā)疼痛性的無(wú)菌性膿皰。GPP患者的臨床病程各不相同，有些患者的疾病反復(fù)發(fā)作，而另一些患者的疾病持續(xù)存在且間歇性發(fā)作。雖然 GPP 發(fā)作的嚴(yán)重程度各不相同，但若不及時(shí)治療，會(huì)出現(xiàn)敗血癥和多系統(tǒng)器官衰竭等并發(fā)癥，可能會(huì)危及生命。這種慢性全身性疾病會(huì)對(duì)患者的生活質(zhì)量產(chǎn)生重大影響，并增加醫(yī)療負(fù)擔(dān)。GPP 在不同區(qū)域的患病率各不相同，女性患者多于男性患者。對(duì)于能夠快速解決 GPP 發(fā)作癥狀并能預(yù)防復(fù)發(fā)，且具有可接受的安全性的療法存在著高度未滿足的需求。
GPP 的發(fā)作可導(dǎo)致住院并可能發(fā)生嚴(yán)重并發(fā)癥，包括心力衰竭、腎衰竭和敗血癥，而疾病發(fā)作的不可預(yù)測(cè)性和嚴(yán)重程度極大地影響了患者的生活質(zhì)量。
參考文獻(xiàn)：
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[3]Navarini AA, et al. European consensus statement on phenotypes of pustular psoriasis. JEADV. 2017;31:1792-1799.
來源：
勃林格殷格翰、Galien基金會(huì)、國(guó)家醫(yī)療保障局
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